La controversia del medicamento para Tomás Ross: ¿Por qué el Gobierno no lo compra?
La historia de Tomás Ross y el costo del tratamiento con Elevidys ha generado debate en Chile sobre el financiamiento estatal para enfermedades raras.
La historia de Tomás Ross, un niño chileno con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), ha captado gran atención por la controversia sobre el acceso y financiamiento del tratamiento Elevidys.
A pesar de la aprobación de Elevidys por la FDA, su alto costo y la falta de cobertura en Chile han provocado un intenso debate nacional que involucra al gobierno, al Ministerio de Salud y a exfuncionarios.
Tomás Ross y su Lucha contra la Distrofia Muscular de Duchenne
Tomás Ross, un niño de 5 años diagnosticado con distrofia muscular de Duchenne (DMD), enfrenta una grave enfermedad genética que principalmente afecta a los niños, provocando debilidad y pérdida muscular progresiva.
El tratamiento con la terapia génica “Elevidys” tiene un costo de alrededor de $3.500 millones de pesos chilenos.
Para visibilizar la enfermedad y reunir fondos para el tratamiento, Camila Gómez, madre de Tomás, inició una caminata desde Ancud a Santiago el 28 de abril.
Camila Gómez espera reunirse con el Presidente Gabriel Boric en el palacio de La Moneda.
Durante su caminata, Camila reveló que el Ministerio de Salud ofreció importar el medicamento si ella pagaba todo el costo, propuesta que rechazó.
Prefirió que el tratamiento se realice en Estados Unidos, donde los especialistas tienen más experiencia con la terapia.
El conflicto generó discrepancias entre las autoridades sanitarias.
La subsecretaria de Salud Pública, Andrea Albagli, erróneamente afirmó que Elevidys no estaba aprobado por agencias internacionales.
El exministro de Salud, Enrique París, refutó esta afirmación, asegurando que la FDA aprobó el tratamiento en junio de 2023.
Entendiendo la Distrofia Muscular de Duchenne, el problema que sufre Tomás Ross (DMD)
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno hereditario que causa una rápida debilidad muscular, afectando principalmente a los niños con una incidencia de aproximadamente 1 en cada 3.600 varones. Este trastorno es provocado por un gen defectuoso para la distrofina, una proteína esencial para los músculos.
Los síntomas de la DMD generalmente se manifiestan antes de los 6 años e incluyen fatiga, problemas de aprendizaje, y debilidad muscular progresiva, comenzando en las piernas y la pelvis. Con el tiempo, la enfermedad avanza, afectando la capacidad de caminar y provocando problemas respiratorios y cardíacos.
Elevidys: Esperanza y Desafíos en el Tratamiento de la DMD
Aunque no existe una cura completamente probada para la DMD, los tratamientos buscan controlar los síntomas y mejorar la calidad de vida. Estos incluyen el uso de esteroides y otras terapias que aún no han demostrado su eficacia total.
Sin embargo, las terapias génicas como Elevidys, desarrollada por Sarepta Therapeutics, ofrecen esperanza para algunos pacientes dependiendo de su mutación genética específica. La distrofia muscular de Duchenne es causada por una mutación en un gen del cromosoma X, lo que provoca la falta de distrofina y consecuente daño muscular severo. Elevidys introduce una versión funcional del gen afectado directamente en las células musculares, ayudando a restaurar los niveles de distrofina en los pacientes.
El desarrollo y fabricación de terapias génicas como Elevidys son procesos extremadamente complejos y costosos, lo que justifica en parte su alto precio de aproximadamente $3.500 millones de pesos chilenos por tratamiento.
Elevidys: Un Avance en el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne
En 2023, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la aprobación acelerada a Elevidys, tras revisar estudios clínicos que demostraron que el medicamento puede aumentar la producción de una proteína crucial en niños con distrofia muscular de Duchenne.
La FDA empleó su proceso de aprobación acelerada debido a los resultados prometedores del medicamento, que sugerían un beneficio significativo en una enfermedad grave con pocas opciones de tratamiento.
Este procedimiento permite que los medicamentos lleguen más rápido a los pacientes que los necesitan urgentemente, basándose en datos preliminares alentadores.
No obstante, la FDA requiere que se continúen presentando investigaciones adicionales para confirmar la eficacia y seguridad del medicamento a largo plazo.
Controversia por la Compra de Elevidys por parte del Gobierno Chileno
El Gobierno de Boric enfrenta una polémica por la demanda de financiar el tratamiento Elevidys para Tomás Ross, niño chileno con distrofia muscular de Duchenne.
Según una declaración en el sitio web del Ministerio de Salud, la aprobación acelerada de Elevidys “se basa en desenlaces intermedios o ‘sustitutos’, sin esperar a ver el beneficio clínico”.
Esto “no significa que exista evidencia de eficacia clínica del medicamento, y que eventualmente incluso pudiese ser retirada en vista de mayores antecedentes”.
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) espera los resultados de los estudios de fase III para aprobar este producto.
“No hay evidencia de la efectividad clínica del medicamento Elevidys”, afirmó el Ministerio de Salud.
“Se requieren más estudios. El Ministerio de Salud se dispone a facilitar la importación del medicamento con un permiso especial del ISP, si la familia lo decide”, concluyeron.
